Colesterolo alto, basterà un trattamento a dose singola per ridurre i valori: testata con successo una terapia genetica
Il nuovo trattamento può abbattere i valori di colesterolo senza l'utilizzo di statine: ecco tutti i dettagli
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L'autrrice dello studio è una equipe di scienziati del Centro di Coordinamento per la Ricerca Clinica della Cleveland Clinic
Un nuovo approccio per abbassare i livelli di colesterolo è stato illustrato con dovizia di particolari da una ricerca pubblicata New England Journal of Medicine. I livelli di colesterolo cosiddetto “cattivo” (LDL) quando sono troppo elevati possono rappresentare una delle cause più incidenti di accumulo di placche nelle arterie, poiché è scientificamente dimostrato che il rischio di problemi cardiovascolari come infarti e ictus.
La nuova terapia sperimentale
Oltre ad intervenire dal punto di vista alimentare, oggi vengono prescritti anche farmaci come le statine per trattare i livelli alti di colesterolo. Adesso gli scienziati stanno lavorando a un approccio di editing del DNA che utilizza la tecnologia CRISPR per intervenire geneticamente in maniera permanente in modo da ridurre strutturalmente i livelli di colesterolo cattivo. Si tratta di un trattamento che viene effettuato in un'unica soluzione intervenendo su una variante genetica specifica come il CTX310 che riduce il colesterolo LDL incidendo su una proteina epatica chiamata ANGPTL3.
I risultati dei test
Le evidenze scientifiche oltre a dimostrare la validità di questo approccio ne hanno anche dimostrato la durevolezza nel tempo. La ricerca è stata condotta da una equipe di scienziati del Centro di Coordinamento per la Ricerca Clinica della Cleveland Clinic. Come hanno avuto modo di spiegare gli scienziati che hanno preso parte alla sperimentazione, i test effettuati avrebbero evidenziato pochi eventi avversi associati al trattamento CTX310. L'idea di base del nuovo trattamento (ancora in fase sperimentale) è quella di intervenire sul gene che produce la proteina ANGPTL3 per ridurne la quantità in modo tale da consentire all'organismo degli esseri umani di metabolizzare adeguatamente i grassi circolanti nel sangue, in modo tale da bilanciare i livelli di colesterolo.
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Come è stata condotta la ricerca
La ricerca è stata condotta per 12 mesi su 15 persone con gravi problemi di salute correlati al colesterolo o ai trigliceridi. Il trattamento si è basato su un'infusione endovenosa di nanoparticelle contenenti le istruzioni CRISPR. Quattordici partecipanti hanno visto livellare in basso i valori di colesterolo per un un lungo periodo, mentre uno dei partecipanti è deceduto ma per ragioni non correlate al trattamento CTX310. Si tratta di uno studio basato su un campione ancora esiguo anche se i primi test si sono rivelati molto promettenti. Ovviamente serviranno evidenze scientifiche più solide prima che il trattamento possa diventare una vera e propria terapia somministrabile a tutte le persone con valori elevati di colesterolo LDL.
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