Colesterolo alto, approvato un nuovo farmaco per abbassarlo, ecco di cosa si tratta

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Colesterolo alto, approvato un nuovo farmaco per abbassarlo, ecco di cosa si tratta

Il servizio sanitario nazionale del Regno Unito ha recentemente approvato un nuovo farmaco per abbassare il colesterolo che sarà offerto a 300.000 persone nei prossimi tre anni. Il farmaco si chiama inclisiran e sarà somministrato due volte l'anno per iniezione. Sarà prescritto principalmente a pazienti che soffrono di una condizione genetica che porta al colesterolo alto, a coloro che hanno già avuto un infarto o un ictus o a coloro che non hanno risposto bene ad altri farmaci per abbassare il colesterolo, come le statine, come riporta sciencealert.com. Leggi anche: Sindrome da rientro a scuola, ecco come si manifesta l'ansia di tornare tra i banchi

Come funziona il farmaco

Il farmaco utilizza una tecnica nota come “silenziamento genico". Questa è una tecnica terapeutica emergente che agisce mirando alle cause alla base di una malattia, piuttosto che ai sintomi che provoca. Lo fa prendendo di mira un particolare gene e impedendogli di produrre la proteina che produce. Fino ad ora, la maggior parte dei trattamenti che utilizzano la tecnologia di silenziamento genico sono stati utilizzati per curare malattie genetiche rare. Ciò significa che l'iniezione di colesterolo sarà uno dei primi farmaci per il silenziamento genico utilizzati per curare le persone su scala più ampia. Leggi anche La carenza di questa vitamina può provocare nervosismo e irritabilità: ecco come rimediare

Il silenziamento genico

I ricercatori stanno anche studiando se il silenziamento genico possa essere usato per trattare un'ampia varietà di condizioni di salute, tra cui il morbo di Alzheimer e il cancro. I farmaci per il silenziamento genico agiscono prendendo di mira un tipo specifico di RNA (acido ribonucleico) nel corpo, chiamato RNA “messaggero". Gli RNA si trovano in ogni cellula del corpo e svolgono un ruolo importante nel flusso di informazioni genetiche. Ma l'RNA messaggero (mRNA) è uno dei tipi più importanti di RNA che il nostro corpo ha, poiché copia e trasporta istruzioni genetiche dal nostro DNA e produce proteine specifiche a seconda delle istruzioni. Leggi anche Mal di schiena da zaino? Ecco i trucchi per prevenirlo

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La proteina presa di mira dal farmaco

Nel caso del colesterolo, il silenziamento genico agisce prendendo di mira una proteina chiamata PCSK9 e degradandola. Questa proteina è coinvolta nella regolazione del colesterolo nel nostro corpo, ma si trova in eccesso nelle persone con alti livelli di colesterolo LDL (il colesterolo “cattivo"). Impedire che questa proteina venga prodotta in primo luogo ridurrà i livelli di colesterolo. Le terapie geniche vengono solitamente erogate utilizzando un vettore virale, un veicolo simile a un virus che fornisce geni alle nostre cellule nello stesso modo in cui un virus potrebbe infettarle. Finora, le terapie con vettori virali sono state utilizzate per trattare malattie genetiche rare del sangue, cecità genetica e atrofia muscolare spinale. Attualmente, le terapie con vettori non virali sono utilizzate per trattare una rara condizione genetica chiamata amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina, nonché nei vaccini mRNA, come BionTech/Pfizer e Moderna. I ricercatori stanno anche studiando se le terapie di silenziamento genico potrebbero essere utili nel trattamento di disturbi neurologici e cerebrali, come la malattia di Huntington e il morbo di Alzheimer.

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