Alzheimer: esiste un medicinale in fase di sperimentazione che mira a impedirne l’insorgenza in individui sani, ma con fattori di rischio

Alzheimer, esiste un farmaco sperimentale che punta alla prevenzione in persone sane, ma predisposte

Come riportato da focus.it, un nuovo farmaco in fase di studio mira a fermare l’Alzheimer in persone sane ma con alta probabilità di sviluppare la malattia. E’ iniziata la fase 3 degli studi clinici, che serve a valutare l’efficacia su un ampio gruppo di partecipanti. La sperimentazione del trontinemab (un anticorpo monoclonale della compagnia farmaceutica svizzera Roche) ha inizio nel Regno Unito e si svolgerà in tutta Europa. L’intento è di arruolare individui che non manifestano ancora sintomi di demenza, ma che presentano una predisposizione a sviluppare l’Alzheimer nel futuro.

Come sarà valutato il rischio di Alzheimer

Circa 1600 partecipanti all’indagine saranno sottoposti a un’analisi del sangue per verificare l’esistenza di un biomarcatore noto come proteina tau fosforilata o p-tau217, che si trova nel plasma, ovvero la parte liquida del sangue. Questa proteina è considerata tra i più promettenti indicatori per prevedere i segnali di un possibile deterioramento della capacità cognitiva e della malattia di Alzheimer, poiché è fortemente legata sia alle placche amiloidi che ai grovigli di proteina tau. Questi due elementi interagiscono in modi che non sono ancora completamente compresi per causare questa forma di demenza. Un’indagine pubblicata su JAMA nel 2026 indica che gli individui cognitivamente sani che presentano elevati livelli di p-tau217 nel sangue hanno un rischio stimato del 78% di sviluppare un calo cognitivo entro un decennio.

L’obiettivo dello studio

Lo studio clinico di fase 3, denominato PrevenTRON, si propone di verificare se l’immunizzazione con il farmaco sperimentale nei partecipanti che presentano alti livelli di p-tau217 ma sono ancora asintomatici possa impedire l’insorgenza della malattia di Alzheimer. Le ricerche precedenti hanno evidenziato come il trontinemab sia in grado di abbattere i livelli di proteina beta-amiloide sotto la soglia di positività nei test PET nel 91% dei soggetti affetti da Alzheimer in fase iniziale. Questo risultato è stato ottenuto in un arco di 28 settimane. Inoltre, il 72% ha conseguito quella che i professionisti del settore definiscono una “clearance profonda”, ovvero un’eliminazione ancora più significativa e quasi totale delle placche amiloidi nel cervello. Le diminuzioni osservate sono state associate a notevoli cambiamenti in vari biomarcatori dell’Alzheimer sia nel plasma che nel liquor, il fluido che protegge e avvolge il cervello. Tuttavia, non è ancora confermato se questi significativi abbattimenti dell’amiloide possano realmente comportare un rallentamento del deterioramento cognitivo.

Come funziona il farmaco e quando bisognerà attendere per i risultati

Il trontinemab è un anticorpo monoclonale, una proteina creata in laboratorio per identificare in maniera precisa un antigene specifico. A differenza di altri anticorpi monoclonali utilizzati con risultati variabili contro l’Alzheimer, come il lecanemab e il donanemab, questo farmaco in fase sperimentale è bispecifico, nel senso che ha due “meccanismi di riconoscimento”: da una parte, individua la proteina beta-amiloide, dall’altra un recettore presente sulle cellule dei piccoli vasi sanguigni nel cervello (quello della transferrina 1). Quest’ultimo bersaglio consente al farmaco di attraversare con maggiore facilità la barriera ematoencefalica, un filtro che divide il sangue dal tessuto cerebrale. Il sistema di trasporto avanzato consente a una maggiore quantità di anticorpo monoclonale di arrivare al cervello, permettendo così di utilizzare una dose inferiore di farmaco nel corpo per ottenere una concentrazione elevata nelle aree necessarie. Questo approccio riduce il rischio di danneggiare i tessuti sani e limita gli effetti indesiderati (come edemi o micro emorragie) riscontrati con altre terapie contro l’Alzheimer. Il periodo di prova del trontinemab come trattamento preventivo avrà una durata variabile tra 4 e 6 anni, con la metà dei soggetti coinvolti che riceverà l’anticorpo e l’altra metà un placebo. Si ipotizza che l’Alzheimer possa cominciare a compromettere il cervello fino a 10 anni prima che emergano i primi segni. Lo studio mirerà a scoprire se e in che modo è possibile intervenire in questo intervallo temporale.

Questo articolo non sostituisce il parere di un medico