Il piccolo paziente era affetto da epatoblastoma resistente alla chemioterapia
La notizia straordinaria della totale remissione di un cancro al fegato in un paziente di soli 3 anni di età grazie ad una innovativa terapia sperimentale, sta facendo il giro del mondo, aprendo di fatto una nuova frontiera nella lotta contro questa tipologia di tumori molto aggressiva. Il piccolo paziente, grazie a questo farmaco (ancora in fase sperimentale), ha ottenuto la completa remissione del tumore resistente alle metastasi e alla chemioterapia. Un risultato impensabile fino a qualche anno fa anche tenuto conto che, a distanza di 12 mesi dal trattamento, i medici non rilevato alcuna traccia del tumore.
Il nuovo trattamento
Il risultato è ancora più straordinario considerando che il farmaco è stato tollerato benissimo dal piccolo paziente senza nessun effetto collaterale rilevante. Non sono state trovate tracce di tossicità sistemica né sindrome da rilascio di citochine, che rappresenta la reazione avversa più temuta in assoluto. La terapia a base di cellule CAR-T denominata “GPC3-CAR” è stata progettata per riconoscere una proteina particolarmente espressa nei tumori al fegato. Una terapia potenziata con interleuchina-15 e interleuchina-21 per ottenere risultati ancora più efficaci.
La malattia di cui soffriva il piccolo paziente
Il piccolo bambino di 3 anni ricoverato presso l’Ospedale Bambino Gesù di Roma, era affetto da epatoblastoma, una neoplasia purtroppo abbastanza diffusa nei bambini che viene normalmente trattata con asportazione chirurgica della massa e la sottoposizione del paziente a cicli di chemioterapia a base di farmaci come il cisplatino e la doxorubicina. Nel caso in questione, la terapia si è rivelata inefficace, per questa ragione il piaccolo paziente è stato ammesso al progetto di ricerca sperimentale chiamato CARE.
L’equipe che ha effettuato la somministrazione
La massa tumorale rilevata nel bambini trattato con il farmaco sperimentale, aveva una struttura di 11 centimetri di lunghezza, 9 cm di larghezza e 7 cm di spessore. Al momento della somministrazione della nuova terapia, il tumore nel bambino si era già esteso ai polmoni e, presumibilmente, anche alle ossa. La terapia innovativa GPC3-CAR, avrebbe determinato una totale remissione della malattia dopo due infusioni, a otto settimane di distanza l’una dall’altra. Mentre la prima infusione del farmaco ha prodotto una risposta parziale, il secondo trattamento si è rivelato fondamentale per eliminare il tumore in modo totale.
Il trattamento è stato somministrato da un team di ricerca statunitense guidato da medici del Baylor College of Medicine di Houston. Nella sperimentazione sono stati coinvolyi anche altri istituti di eccellenza come il Centro oncologico Fred Hutchinson di Seattle, l’Ospedale pediatrico del Texas e l’Istituto di ricerca metodista di Houston. L’intervento è stato effettuato in regime ambulatoriale e senza tossicità sistemica, come hanno avuto modo di spiegare gli esperti. Un risultato estremamente promettente che necessita però di ulteriori sperimentazioni su altri pazienti, trattandosi finora di un caso unico al mondo.
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